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CRISPR cas9 基因编辑技术的作用该如何去发挥?
发布时间:2019-02-28   点击次数:568次
  CRISPR cas9 基因编辑是细菌、古细菌在长期选择压力中形成的一种适应性免疫防御机制,用来抵御病毒及外源DNA的入侵。目前,细菌CRISPR cas9系统已经广泛用于哺乳动物细胞、斑马鱼、小鼠、猪、猴的基因编辑操作。
  CRISPR cas9 基因编辑编辑技术已经在水稻、玉米、小麦等作物上开展了如火如荼的应用。但是,该技术在另外一大作物棉花上的应用却仍然悄然无声。这固然有转化困难、基因组参考序列不全等原因,但更重要的还是棉花复杂的多倍体基因组要求对所有等位基因的编辑必须全部完成才能获得需要的表型性状,这无疑增加了编辑的难度。
  CRISPR cas9 基因编辑编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组中的突变来改变DNA序列,该突变有可能治疗各种遗传疾病和病症。 Duan和他在美国国立卫生研究院和杜克大学推进转化科学国家中心MU的合作者正在研究如何利用CRISPR治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)。
  CRISPR cas9 基因编辑技术的作用该如何去发挥?
  CRISPR cas9 基因编辑技术能利用分子剪刀Cas9酶来切割我们想要去切割的DNA,随后我们就能够粘贴DNA来替代我们想要移除的DNA信息,Cas9能通过一种特殊的“向导”来识别人类基因组中的特殊DNA片段。Cas9能在机体中存在数小时乃至数周,其在体内能够剪切并且粘贴其它的DNA片段或者DNA目标片段。
  CRISPR cas9 基因编辑技术优势:
  1.传统基于干扰RNA片断沉默基因表达经常会出现沉默效率低,沉默效应保留时间短、脱靶率高等缺点。CRISPR cas9因其突变效率高、操作简单且成本低,已经被广泛的应用于基因编辑的基础研究和技术开发。
  2.该技术具备敲除效率高,脱靶率低以及敲除效应稳定遗传等优势,是目前主流期刊发表论文中*的的基因编辑手段。
  3.另一方面,传统的转基因小鼠获取难度大,时间长(获得特异性敲除小鼠一般需要一年以上),耗费高,而基于CRISPR cas9编辑的小鼠可快速廉价的研究某个特定基因在体内的功能。
  CRISPR cas9 基因编辑系统为基因治疗领域带来了新的希望,提供了能够治疗遗传疾病的分子工具。
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